在一项临床研究中,诱导多能干细胞(iPS)是从再生障碍性贫血患者的血液中创造出来的,这是一种导致血小板减少的难治性疾病,然后将其转化为血小板并输给患者,京都大学的一项研究 该小组于9月30日宣布,他们已经确认了输血的安全性。 在完成输血后的一年随访中,没有发生特别有问题的副作用或事件。 这是迈向实际使用的重要一步,该团队将在未来继续确认疗效并降低成本。
再生障碍性贫血是由作为止血剂的血小板减少引起的,导致出血量增加和对感染的易感性。 对严重病例的治疗是输注从献血中收集的血小板,但具有特殊免疫类型的患者由于排斥反应而无法接受输血。 该临床研究是针对这种特殊免疫类型的病人进行的。 没有透露性别和年龄。
为了防止排斥反应,从病人自己的血液中产生外周血单核细胞(iPS细胞)并分化成血小板。 2019年5月至2020年1月期间,在京都大学医院输了三次血。 最后一次输血后一年的随访显示没有出现任何问题的副作用。
没有观察到血小板数量的增加,但输血的血小板比正常的大2.5倍,所以有可能它们在血管中循环,但无法被所用的测量设备检测到。
负责进行输血的Akifumi Takaori教授说:"我们这次能够确认输血的安全性,这是向实际使用迈出的一大步。"而领导整个研究的Hiroyuki Eto教授说:"我们将在未来确认有效性并降低成本,争取早日实际使用。
在日本,再生障碍性贫血患者的数量估计约为10,000人,而献血者的数量正在减少。 该团队还在研究一种从京都大学储存的健康人类iPS细胞中生产血小板并将其输给病人的方法,并将利用这项临床研究的结果。