4月15日，京都大学iPS细胞研究所透露，它将在一项临床试验中扩大目标患者的数量，并进一步评估在诱导多能干细胞（iPS细胞）中发现的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的候选治疗方法的疗效。 迄今为止的试验主要确认了安全性，但现在他们将通过这项新的试验进入一个新的阶段。

 

isei 日本干细胞：日本iPS药物研发的ALS临床试验进入第二阶段

　ALS是一种进行性的难治性疾病，运动神经丧失，全身肌肉力量下降。 据估计，日本大约有9,000名患者。 目前尚未确定治疗方法。

 

　候选治疗药物是博舒替尼，这是一种用于治疗白血病的现有药物。 该研究所的井上春久教授和他的同事用iPS细胞重现了这种病理现象，并证实博舒替尼能抑制细胞死亡；临床试验于2019年启动。

 

　到目前为止，他们已经证实，这种药物的副作用可以得到控制，而且在一些病人身上可以有效地阻止这种疾病。 因此，在目前的试验中，将通过增加受试者的数量和给药时间来进一步验证该药物的有效性和安全性。

 

　目标人群预计为25名年龄在20-75岁的患者，处于疾病发病的早期阶段。 在三个月的观察期之后，博舒替尼将每天给药一次，为期六个月。 该研究将比较以前使用假药的试验数据，以确定该疾病的进展能被抑制到什么程度。

 

　这项研究将在包括京都大学医院在内的七个机构进行，直到2024年3月。 Inoue教授说："我们希望利用科学的力量开发药物，并尽快将它们送到病人手中。

 

　庆应义塾大学和其他机构也正在对另一种利用iPS细胞发现的ALS候选药物进行临床试验。